對(duì)付阿爾茨海默病 人類或有新起點(diǎn)
發(fā)布時(shí)間:2021-06-09
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對(duì)付阿爾茨海默病 人類或有新起點(diǎn)
——美藥管局批準(zhǔn)首款靶向并影響疾病進(jìn)程的療法
盡管阿爾茨海默病迷霧仍存,但人類結(jié)束了無法從根本上阻擋這一疾病進(jìn)程的歷史。
圖片來源:視覺中國(guó)

  今日視點(diǎn)

  當(dāng)?shù)貢r(shí)間6月7日,美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局(FDA,簡(jiǎn)稱藥管局)宣布,加速批準(zhǔn)渤健公司開發(fā)的阿爾茨海默病單克隆抗體療法aducanumab(商品名Aduhelm)上市。

  這是自2003年以來FDA批準(zhǔn)的首個(gè)阿爾茨海默病療法,也是全球首個(gè)靶向阿爾茨海默病基本病理生理學(xué)的療法。不過,《科學(xué)》雜志文章稱,這是一項(xiàng)震驚業(yè)內(nèi)專家的有爭(zhēng)議的決定,因?yàn)镕DA否決了一組顧問的結(jié)論,而FDA很少做出這種違背建議之舉。

  無論如何,這一天值得銘記

  如果說有什么領(lǐng)域是新藥研發(fā)的重災(zāi)區(qū),那么阿爾茨海默病榜上有名——臨床失敗率高達(dá)99.6%。

  這是因?yàn)榇_切發(fā)病原因迄今未明。阿爾茨海默病屬于神經(jīng)退行性疾病的一種。從病理學(xué)來看,它是大腦和特定皮層下區(qū)域神經(jīng)元和突觸的損傷,這種損傷使病人出現(xiàn)顯著的大腦萎縮和衰退。目前認(rèn)為一些遺傳因素和環(huán)境因素對(duì)該病的發(fā)病起了重要作用,但這僅是公認(rèn)的危險(xiǎn)因素,由于發(fā)病機(jī)制不明確,人們一直不能從根本上來阻止或延緩阿爾茨海默病病程的進(jìn)展。

  6月7日,首款可以阻止其進(jìn)展的疾病修正類藥物終于獲批上市。

  支持這一做法的人們認(rèn)為:這不僅是一種新藥,還進(jìn)一步證實(shí)了目前方法對(duì)疾病治療的有效性,讓人們真正看到了攻克該病的希望;但反對(duì)的聲音稱,明明兩項(xiàng)大型臨床試驗(yàn)表明關(guān)于該藥物減緩患者認(rèn)知能力下降的證據(jù)不足且薄弱,F(xiàn)DA還要堅(jiān)持己見,實(shí)令人“困惑且懷疑”。

  《科學(xué)》援引美國(guó)耶魯大學(xué)醫(yī)學(xué)院FDA監(jiān)管政策專家約瑟夫·羅斯言論稱:“這一批準(zhǔn)將對(duì)FDA和美國(guó)整個(gè)醫(yī)療保健系統(tǒng)產(chǎn)生巨大的影響?!?/p>

  但FDA藥物評(píng)估和研究中心主任帕特利茲·卡瓦尊尼表示:“這種毀滅性疾病影響的不僅僅是患者本人,還有患者的家庭,此前已批準(zhǔn)的療法僅能緩解疾病的癥狀,而aducanumab是第一種靶向并影響疾病進(jìn)程的治療方法。”

  在漫長(zhǎng)的人類與阿爾茨海默病抗?fàn)幍臍v史上,今天值得被銘記。aducanumab的獲批,很可能讓未來對(duì)阿爾茨海默病的研究站在一個(gè)全新的起點(diǎn)上,也可能像約瑟夫·羅斯所稱的——FDA“整個(gè)系統(tǒng)開始走向瓦解”。

  迷霧仍存,今天只是一個(gè)開始

  盡管人類開始嘗試從根本上阻擋阿爾茨海默病的進(jìn)程,但我們不得不認(rèn)清一個(gè)事實(shí),那就是阿爾茨海默病迷霧仍存。

  病因未清,這是一個(gè)繞不開的結(jié)。對(duì)于科學(xué)家來說,可以著手的點(diǎn),是阿爾茨海默病有一個(gè)標(biāo)志性病理——β淀粉樣蛋白在細(xì)胞間沉聚成斑塊。多年來,眾多藥企及科學(xué)家團(tuán)隊(duì)一直在進(jìn)行清除β淀粉樣斑塊沉積的嘗試,結(jié)果大多失敗。

  此次FDA發(fā)布的聲明也指出,aducanumab在3期臨床試驗(yàn)中,一致地降低了患者大腦中淀粉樣蛋白斑塊的水平,但是對(duì)患者認(rèn)知能力下降指標(biāo)的緩解卻并不一致。

  FDA承認(rèn)這些對(duì)早期疾病患者的研究“在臨床獲益方面存在不確定性”。但他們認(rèn)為,aducanumab對(duì)患者的益處超過了風(fēng)險(xiǎn),因此對(duì)其使用了加速批準(zhǔn)通道,這一通道被用于批準(zhǔn)治療嚴(yán)重或危及生命的疾病的創(chuàng)新療法。

  帕特利茲·卡瓦尊尼表示,加速批準(zhǔn)可以更快地為患者帶來新的治療方式,同時(shí)刺激更多的研究和創(chuàng)新。

  阿爾茨海默病協(xié)會(huì)首席執(zhí)行官馬利亞·C·卡里羅認(rèn)為,F(xiàn)DA這項(xiàng)批準(zhǔn)開辟了阿爾茨海默病治療和研究的一個(gè)新時(shí)代。歷史告訴人們,首個(gè)新類型藥物的獲批會(huì)激勵(lì)整個(gè)領(lǐng)域,激發(fā)對(duì)創(chuàng)新療法的投入和鼓勵(lì)更大創(chuàng)新。因此她期待這一獲批無論對(duì)于這款新藥還是新療法來說,都只是一個(gè)開始。

  需要的話,現(xiàn)在開始攢錢吧

  根據(jù)渤健官網(wǎng)公布的價(jià)格,按照最高劑量(10mg/kg)計(jì)算,一位體重74公斤的患者每年用藥費(fèi)用約為5萬美元。即便不考慮現(xiàn)存的爭(zhēng)議性,高昂的價(jià)格會(huì)不會(huì)影響人們對(duì)該藥物的期待?

  市場(chǎng)研究公司EvaluateVantage的預(yù)測(cè)或許算一個(gè)答案:aducanumab在2026年的全球銷售額,可能將達(dá)到48億美元。

  需要注意的是,根據(jù)加速審批條款,渤健還需要進(jìn)行一項(xiàng)新的隨機(jī)對(duì)照臨床試驗(yàn),以驗(yàn)證其臨床效果,一旦臨床試驗(yàn)沒能驗(yàn)證其預(yù)期的療效,F(xiàn)DA可能啟動(dòng)程序撤銷對(duì)該藥物的批準(zhǔn)。

  但aducanumab并不是唯一的希望,針對(duì)該病的藥物研發(fā),也不僅局限于靶向淀粉樣蛋白。

  “aducanumab只是未來5年到10年里有望造?;颊叩谋姸喟柎暮D∷幬镏械牡谝粋€(gè)?!卑柎暮D∷幬锇l(fā)現(xiàn)基金會(huì)創(chuàng)始執(zhí)行董事兼首席科學(xué)官哈羅德·菲利特說,“豐富的研發(fā)管線、更多生物標(biāo)志物、其他重要研究工具的出現(xiàn),都意味著目前正在進(jìn)行的臨床試驗(yàn)將更加嚴(yán)格,也更具希望?!?br>

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